Terapie revoluționară! O fetiță de 13 ani, vindecată de leucemie

O fetiță de 13 ani din Leicester a devenit primul pacient raportat din lume care a primit celule T imunitare modificate genetic la Spitalul pentru Copii din Great Ormond Street (GOSH), în colaborare cu Institutul de Sănătate Copilului UCL Great Ormond Street ( UCL GOS ICH), pentru a trata leucemia ei „incurabilă”. 

Potrivit unui comunicat al Spitalului pentru Copii din Great Ormond Street, în 2021, Alyssa a fost diagnosticată cu leucemie limfoblastică acută cu celule T (T-ALL) și a primit toate terapiile convenționale curente pentru cancerul ei, inclusiv chimioterapie și un transplant de măduvă osoasă. Din păcate, boala ei a revenit și nu au existat alte opțiuni de tratament disponibile ca parte a îngrijirii de rutină.

„Alyssa a fost prima pacientă care a fost înscrisă într-un nou studiu clinic și, în mai, a fost admisă la Unitatea de Transplant de Măduvă Osoasă (BMT) de la GOSH, pentru a primi celule T CAR modificate genetic care proveneau inițial de la un donator sănătos. Aceste celule au fost editate folosind o nouă tehnologie de editare a bazelor pentru a le permite să vâneze și să omoare celulele T canceroase fără a se ataca reciproc.

Doar 28 de zile mai târziu, ea era în remisie și a continuat să primească un al doilea transplant de măduvă osoasă pentru a-și restabili sistemul imunitar. Acum, la șase luni după BMT, se descurcă bine acasă, recuperându-se împreună cu familia ei și își continuă urmărirea post-BMT la GOSH“ - mai transmite sursa citată. 

A fost mai dificil să se trateze leucemia cu celule T cu terapia tradițională cu celule T CAR, deoarece celulele T concepute să recunoască și să atace celulele T canceroase ajung să se omoare între ele în timpul procesului de fabricație înainte de a putea fi administrate ca tratament.

Echipele de la GOSH și UCL GOS ICH au lucrat, prin urmare, folosind o nouă tehnică de editare a genomului numită editare de bază, pentru a crea un nou tip de terapie cu celule T CAR care este capabilă să atace celulele T canceroase. Editarea bazelor funcționează prin conversia chimică a literelor simple ale codului ADN (baze unice nucleotidice) pentru a schimba celulele T.

Echipa a folosit tehnica pentru a face mai multe modificări la celulele T donatoare sănătoase, aranjate de registrul Anthony Nolan, care au făcut ca celulele să nu fie colectate de la pacient:

• Schimbarea celulelor T donatoare, astfel încât acestea să nu fie atacate de propriul sistem imunitar al pacientului
• Eliminarea unui „steag” de pe celulele T modificate, ceea ce înseamnă că nu se vor ataca reciproc înainte de a putea fi utilizate ca tratament
• Eliminarea unui al doilea „steag” care înseamnă că celulele sunt invizibile pentru alte tratamente pentru cancer
• Adăugarea unei modalități pentru ca celulele modificate să recunoască și să atace celulele T canceroase

Rezultatul este editat de celule T CAR care pot fi administrate pacientului, astfel încât acestea să găsească și să distrugă rapid celulele T din organism, inclusiv celulele T leucemice. Dacă are succes, pacientul primește apoi un transplant de măduvă osoasă pentru a-și restabili sistemul imunitar epuizat.

„Aceasta este o mare demonstrație a modului în care, cu echipe și infrastructură de experți, putem lega tehnologiile de ultimă oră în laborator cu rezultate reale în spital pentru pacienți. Este cea mai sofisticată inginerie celulară a noastră de până acum și deschide calea pentru alte tratamente noi și, în cele din urmă, viitor mai bun pentru copiii bolnavi. Avem un mediu unic și special aici, la GOSH și la UCL GOS ICH, care ne permite să extindem rapid noile tehnologii și așteptăm cu nerăbdare să continuăm cercetările și să le aducem pacienților care au cea mai mare nevoie de ele“ - a precizat profesorul Waseem Qasim, profesor de terapie celulară și genică la UCL GOS ICH și consultant imunolog la GOSH